Un nou tratament pentru o formă rară de cancer la copii a primit aprobare în Uniunea Europeană
Grupul farmaceutic francez Ipsen a obținut o autorizație condiționată de introducere pe piață în Uniunea Europeană pentru Ojemda, un medicament destinat tratării unei forme rare de tumoră cerebrală la copii. Anunțul a fost făcut miercuri, reprezentând o veste bună pentru cei afectați de această boală. Tratamentul vizează copiii cu vârsta de peste șase luni diagnosticați cu gliom pediatric cu evoluție lentă, care a recidivat sau a progresat în ciuda altor tratamente.
Ce presupune noua terapie
Autorizația acordată de Comisia Europeană se bazează pe datele clinice promițătoare, deși încă incomplete, ale medicamentului Ojemda (tovorafenib). Laboratorul va trebui să demonstreze în mod clar beneficiile clinice ale tratamentului prin studii suplimentare. Ipsen a achiziționat drepturile asupra tovorafenib în afara Statelor Unite în 2024, de la Day One Biopharmaceuticals.
„Prioritatea noastră este acum să garantăm accesul cât mai rapid posibil la acest tratament pentru copiii eligibili din toată Europa”, a subliniat compania farmaceutică. Aceasta a adăugat că mai puțin de 10% din medicamentele nou autorizate în ultimii cinci ani au vizat afecțiuni pediatrice. Decizia reprezintă un pas important în eforturile de a oferi soluții terapeutice pentru boli care afectează un număr mic de pacienți, dar care pot avea un impact semnificativ asupra calității vieții acestora.
Impactul asupra pacienților tineri
În fiecare an, în Uniunea Europeană, peste 800 de copii sunt diagnosticați cu un gliom pediatric de grad scăzut, care prezintă o mutație genetică specifică, anume cea a genei BRAF. Această tumoare cerebrală poate provoca deficiențe fizice și neurologice severe, inclusiv pierderea vederii, tulburări de vorbire și disfuncții motorii. Aceste complicații pot afecta în mod semnificativ parcursul școlar, autonomia și calitatea vieții pe termen lung a copiilor.
Până în prezent, mulți copii afectați de această boală erau nevoiți să suporte intervenții chirurgicale complexe, precum și tratamente agresive de chimioterapie și radioterapie. Noua terapie Ojemda oferă astfel o alternativă potențial mai puțin invazivă și cu efecte adverse potențial mai reduse pentru acești pacienți. Acordarea acestei autorizații condiționate reprezintă un pas important pentru accesul copiilor din Europa la un tratament inovator împotriva unei afecțiuni grave.
