O terapie genică experimentală arată rezultate promițătoare în redarea auzului pentru persoanele cu surditate genetică, potrivit unui studiu recent publicat în revista Nature Medicine. Cercetarea, realizată de o universitate din Suedia, a demonstrat îmbunătățiri semnificative ale funcției auditive la pacienți cu vârste cuprinse între 1 și 24 de ani, după o singură injecție administrată direct în urechea internă.
Recuperare parțială a auzului într-o lună
Studiul a inclus zece pacienți care sufereau de o formă genetică de surditate. Tratamentul experimental a fost administrat printr-o injecție unică, efectuată printr-o membrană de la baza cohleei, cunoscută sub numele de fereastra rotundă. Rezultatele au fost observate rapid, majoritatea pacienților începând să își recapete parțial auzul în decurs de o lună.
După șase luni, nivelul mediu al sunetelor detectabile de pacienți s-a îmbunătățit semnificativ, indicând o recuperare substanțială a funcției auditive. Copiii, în special cei cu vârste cuprinse între 5 și 8 ani, au prezentat cele mai mari beneficii, dar efecte pozitive au fost observate și la adulți. Tratamentul a fost considerat sigur, fără reacții adverse grave în perioada de monitorizare.
Cum funcționează terapia genică
Terapia genică implică introducerea unui material genetic într-o celulă pentru a trata o boală. În acest caz, cercetătorii au introdus o copie funcțională a genei defecte care cauzează surditatea. Metoda vizează celulele din urechea internă responsabile de auz.
În general, surditatea genetică este cauzată de mutații în diverse gene care joacă un rol crucial în dezvoltarea și funcționarea urechii interne. Prin introducerea unei copii funcționale a genei lipsă, terapia genică are scopul de a restabili capacitatea urechii de a detecta sunetele. Această abordare este o promisiune pentru tratarea afecțiunilor genetice, oferind o nouă speranță pentru cei afectați de surditate.
Următorii pași
Deși rezultatele sunt încurajatoare, cercetătorii subliniază că este nevoie de mai multe studii pentru a confirma eficacitatea și siguranța pe termen lung a acestei terapii. De asemenea, trebuie analizată eficacitatea tratamentului pe un număr mai mare de pacienți.
Potrivit studiului, nu au fost raportate efecte secundare grave. Cu toate acestea, monitorizarea pe termen lung a pacienților este esențială pentru a evalua pe deplin siguranța și durabilitatea efectelor terapiei genice.
Echipa de cercetare va continua să monitorizeze pacienții incluși în studiu. De asemenea, se vor face demersuri pentru extinderea cercetării.
