O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă în urma unui tratament experimental de „resetare” a sistemului imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea anterior de afecțiuni care necesitau transfuzii zilnice de sânge. Terapia inovatoare cu celule CAR-T a oferit o speranță într-un caz medical complex și dificil.
nn
Procedura a presupus prelevarea și modificarea celulelor sistemului imunitar al pacientei pentru a le face mai eficiente în identificarea și distrugerea celulelor anormale. Aceste celule modificate au fost apoi reintroduse în organism. Rezultatele au fost remarcabile, cu simptomele ameliorându-se considerabil la scurt timp după tratament. Acum, la un an de la intervenție, femeia nu mai are nevoie de transfuzii și duce o viață aproape normală.
nn
Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen, Germania, a declarat că tratamentul a fost extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune: „După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală. Această terapie i-a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții”.
Ce afecțiuni autoimune avea pacienta?
Afecțiunea principală a pacientei era anemia hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar atacă globulele roșii. Ulterior, au fost diagnosticate sindromul antifosfolipidic (APLAS), care favorizează formarea cheagurilor de sânge, și trombocitopenia imună (ITP), caracterizată prin distrugerea trombocitelor. Combinația acestor afecțiuni necesita transfuzii zilnice și tratamente anticoagulante. Pacienta încercase anterior nouă tipuri diferite de terapii, dar fără rezultate de durată.
nn
În cazul acestei terapii, cercetătorii au extras celulele T ale pacientei și le-au modificat genetic pentru a ținti o proteină numită CD19, prezentă pe suprafața celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor. După reintroducerea lor în organism, aceste celule modificate au început să elimine celulele B defecte.
nn
Imediat după tratament, starea pacientei s-a îmbunătățit simțitor. La doar șapte zile de la tratament, transfuziile nu mai erau necesare. În ziua 25, analizele au confirmat remisiunea completă: nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut.
nn
Cum a fost viața pacientei după tratament?
După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică. În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor. Nu au fost observate efecte adverse semnificative.
nn
Deși unele valori biologice rămân ușor modificate, cercetătorii consideră că acestea pot fi consecința tratamentelor anterioare. Fabian Muller a subliniat importanța utilizării mai timpurii a terapiei CAR-T: „Credem că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe ar putea preveni complicațiile cauzate de ani de tratamente ineficiente. Dacă intervenim mai devreme, am putea opri evoluția bolii, preveni afectarea organelor și reda pacienților viața normală”.
nn
Studiul de caz a fost publicat în revista Med, oferind o perspectivă promițătoare în tratamentul bolilor autoimune.
